ALSと電動車椅子

孤発性ALSの疾患モデルマウスが開発されたようで、治療に一歩近づいた。

以下抜粋

筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）は運動ニューロンを選択的に侵す、原因不明かつ治療法の

ない致死性の神経変性疾患で、病因解明・治療法開発が強く望まれています。私たち

は、ＡＬＳ患者全体の９０％以上を占める孤発性ＡＬＳの変性運動ニューロンの解析から、

グルタミン酸受容体に本来生ずべきＲＮＡ編集が不十分であることを見出したことに基づ

き（Ｎａｔｕｒｅ　４２７：８０１，２００４）、この分子変化を再現するＲＮＡ編集酵素ＡＤＡＲ２遺伝

子のコンディショナルノックアウトマウスを開発しました。その結果、ＡＤＡＲ２の活性低下

に伴うグルタミン酸受容体の分子変化が運動ニューロン死の直接原因であることを証明

しました（米国神経科学会機関雑誌Ｊｏｕｒｎａｌ　ｏｆ　Ｎｅｕｒｏｓｃｉｅｎｃｅに発表）。この研究

は、孤発性ＡＬＳ患者に見出された疾患特異的分子異常が運動ニューロン死の直接原因

であることを証明したものであり、孤発性ＡＬＳの分子病態を反映した疾患モデル動物とし

て世界でも初めてのものです。ＡＬＳの治療法開発にとり治療標的が特定できたと共に、

治療効果の判定のために有用性が高い疾患モデル動物であると期待されます。