先日日記にUPしたムコ多糖症バトンに対して、
「日本ムコ多糖症親の会の事務局」の方から、「幾つかの点について情報に誤りがある」という指摘があったことを知りました。そのまま転載させていただきます。
(1) 厚生労働省の承認が遅いのは事実ですが、
それは薬事行政のシステムの問題です。
社会的認知度の低さが原因ではありません。
当会が2004年11月、2003年から欧米で承認され販売が開始されている
ムコ多糖症I型の酵素製剤の国内展開を早期に求める要望書を
厚生労働省に提出しましたが、これを受けて、
翌年の未承認薬使用問題検討会議にてとりあげていただき、
製薬会社は2005年8月に新薬承認申請を実行することにこぎつけました。
実際のところ、既成の薬事行政のシステムでは
成り立たないはずのところを、緊急性の高い難病疾患として理解され、
担当者の英断により山が動きました。
いずれの酵素製剤も米国で開発されたものですので、
国内展開にはタイムラグはあります。
厚生労働省も製薬会社もそれぞれに多大な尽力をして下さっているものと
当会は受け止めております。
やる気がないように思われる文章は不適切と思います。
何度か当会も厚生労働省や製薬会社を訪ね、
ムコ多糖症の患者たちの現状を訴え、理解して頂いております。
(2) 「発症するとほとんどの人が10-15歳で亡くなる」というのは誇大表現です。
実際には重症なタイプでは10歳に満たないケースもあり、
20歳前のケースはほとんどです。
しかし、軽症の場合には20歳を超え、30歳、40歳の方もおります。
「ほとんど」というのは表現に行き過ぎがあるでしょう。
(3) いま最も期待され安全といわれている治療法は酵素補充療法というものです。
一定の効果を認めていますが、根治療法ではありません。
これまでは骨髄移植以外はなかったので朗報なのです。
ムコ多糖症への遺伝子治療は研究中のレベルです。
とりあえずバトンの内容についてコメントさせていただきました。
これが出回っているとなると、
誤った認識が広まる危険性があるように思い危惧します。
日本ムコ多糖症親の会事務局
http://www.mps-japan.org/index.html
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こちらが以前の記事です
ロロ＠素敵なオクサマさんのところからいただいてきたバトンです。
少しでも多くの人が読んでいただけたらと思います
《ムコ多糖症》って病気を知ってますか？
この病気は人間の中でも小さい子達に見られる病気です。
しかし、この《ムコ多糖症》と言う病気はあまり世間で知られていません(日本では300人位発病)
つまり社会的認知度が低い為に今厚生省やその他製薬会社が様々な理由を付けて、もっとも安全な投薬治療をする為の薬の許可をだしてくれません。
《ムコ多糖症》は日々病状が悪くなる病気で、発祥すると殆どの人が10～15歳で亡くなります。
8月7日「SCHOOL OF LOCK」というラジオ番組で湘南乃風の若旦那が語ってから私達に出来ることを考えました。
それで思いついたのがこのバトンという方法です。
5～6歳の子が厚生省にスーツ姿で出向いて自分達が生きる為に必死に頭をさげてたりしています。
この子達を救う為に私達ができる事は、この病気を多くの社会人に知ってもらって早く薬が許可されるよう努力する事だと思います。
みなさんご協力お願いします。
[ムコ多糖症]ムコ多糖を分解する酵素が先天的に欠損している為、体内に蓄積することで様々な異常が引き起こされる病気。
多くの場合、身体や精神の発達遅滞、骨の変形、水頭症なども伴う。重症の場合は成人前に死亡する。
今のところ有効な治療法が無いので、骨髄移植や遺伝子治療の臨床成果が待たれる病気の1つである。
http://www.muconet.jp/
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※私達が何か力になれば・・・とバトンを手渡ししてます。お時間のある方は御願いします。
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ここから下は私が思ったことなのでコピーしなくていいですので～
初めて知った病気でした。これまで病気というものについてあまり考えたことがなかったけど
患者数や認知度が少ないからって薬を許可してくれないなんてあんまりだなと思いました。
どんな病気でも良くなりたいのは一緒なのにね
できれば、ブログにアップしていただけたらと思います。
追加♪
さっきニュースで見たんだけど、1～7型がある「ムコ多糖症」の治療薬の一つ
2型の「エラプレース」（ジェンザイム・ジャパン社製）
が9月末～10月初旬に開く予定の薬事分科会で了承されれば使えるようになるらしい(*^▽^*)
現在のところ1、2、6型の治療薬が開発されており、日本では今年1月、1型が承認されたそう。
6型は先月、承認申請が出ている。6型も使えるように承認されて欲しいですね＾＾
