いつもステキなコメントをしてくださるこの方。
ふぁん都夢さんのお部屋で見ました。
みなさんもちょっとでも興味をもっていただければウレシイ。
前のお仕事柄、治験についてもよく勉強しました。
現実は本当に厳しいものです。
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小児難病「ムコ多糖症」・・・
遺伝的な要因による先天代謝異常疾患
ライソゾーム病の一種。
代謝がうまくいかずムコ多糖が蓄積してしまう疾患
日本ではおよそ３００人程が発病
世界中で目下様々な治療法・治癒薬が研究開発されている中
日本ではなかなか世界で認可・承認されている薬使えない。
(・・?何故(・・?ナゼ？？
２００３年の４月。
アメリカで開発された新薬を使った治療【酵素補充療法】は、
今では欧米の他、世界の各地で患者に投与が進められており、
効果と安全性が確認されています。
でも日本では使えません。。
その治療薬の日本での販売権を持つ製薬会社が、
新薬の申請書類を厚生労働省に提出するのが遅れに遅れたため。
日本における新薬の承認には、
臨床治験データに日本人のデータが含まれている事が必要。
行政のルールや製薬会社の利益・・・ムコ多糖症に限らず
厚生労働省の薬事行政、特に新薬の承認審査に関して、
世界的な統一基準と日本独自のルールに大きな隔たりがあるよう。
日本の政治のひずみ
厚生労働省の薬事行政のひずみ
そんなことにもし興味を持つ人が増えたら・・・
ムコ多糖症支援ネットワークMUCOねっと
ＭＵＣＯねっとが抱えている目下の課題は
海外で開発・承認された治療薬を
日本でも使えるようにするため
厚生労働省の認可を得ることです。
これを実現するために当基金では、
様々な活動を行っていますがそれらは
皆様からの募金によって支えていただいております。
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