Look at the sky 〜雲の上は いつも青空〜

8月2日の朝日新聞朝刊に、「ヒトiPS10年、創薬で初治験へ。難病治療に期待」との記事がありました。
記事の概要は、以下のとおりです。

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全身の筋肉に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の治療薬の候補を、京都大iPS細胞研究所などのチームが発見。
京都大・東京大・名古屋大・九州大の計4施設で、早ければ9月にも治験を開始。
6〜60歳の患者20人を募り、半年後に有効性を評価。


iPS細胞を活用した創薬の治験は、世界初。


FOPは、筋肉や靭帯などの組織の中に骨ができる難病で、根本的な治療法がない。
国内の患者は約80人。


同研究所の戸口田淳也教授(再生医学)らのチームは、
1. FOPの患者から皮膚の細胞を採取して、iPS細胞を作る
2. この細胞を使って、約7000種類の化合物から病気の進行を抑える薬剤を絞り込む
3. 免疫抑制剤の「ラパマイシン」で効果を確認


ヒトのiPS細胞ができて10年。
細胞や組織を再生して患者に移植する「再生医療」とともに、患者の細胞などから病気の状態を再現して治療薬の候補を探す「創薬」も、iPS細胞活用の柱。


同研究所の山中伸弥所長のコメント。
「この治験をきっかけにiPS細胞を使った創薬研究が活発に行われ、様々な難病の治療法開発につながると期待」


今年5月、京都大の別グループより、難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」に白血病の治療薬が利く可能性も発表されている。

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本当に嬉しいニュース！
どうぞ、治験の結果、国の承認が得られますように。
今まで有効な治療法がなく、苦しい思いをしていらっしゃるFOPの方々に、一日も早く薬が届けられますように✨
創薬研究がますます活発になり、いろいろな難病に対して、有効な治療法が数多く発見されますように✨



ネットでも調べたところ、研究が始まるきっかけを作ったFOP患者の山本育海さん(19)の記事(京都新聞)を見つけ、心を打たれました。
以下、記事より抜粋引用させていただきます。

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(前略)
　小学３年だった２００６年、ＦＯＰと診断された。体に負担がかかると症状が進むため、大好きだった運動もできなくなった。でも希望を失わなかった。「大丈夫。薬がないなら作ってもらえばいいよ」。将来への不安にさいなまれがちだった智子さんを、育海さんが励ましてきた。
　０７年にｉＰＳ細胞に関する記事を読んで希望を持つと、つてをたどって０９年に京都大の山中伸弥教授や戸口田淳也教授に会い、治療薬の開発を直接訴えた。１０年、育海さんは自身の細胞を京大に提供。皮膚採取によって病状が進行するリスクもあったが戸口田教授と話し合い、「治せる可能性があるなら頑張ろう」と自ら決意した。
(中略)
　近く治験が始まる。育海さんは参加したいと思う。「患者が動かないと成果も出ない」と考えるからだ。ｉＰＳ細胞を使った創薬としては世界初となる今回の治験を機に、他の病気でも研究が加速する可能性もある。育海さんは他の病気の患者もおもんぱかる。「ＦＯＰだけでなく、難病という言葉がなくなることが本当のゴール。そのために自分にできることを頑張っていきたい」

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「FOPだけでなく、難病という言葉がなくなることが本当のゴール」。

FOPは進行性の難病で、山本育海さんは現在、口はもうほとんど開けられず、背中は曲がり、8月1日の記者会見にも杖をついて現れたとのこと。
その山本さんの、この言葉に、思わず涙が…。



膠原病をテーマにした別ブログを始めて、1週間経ちました。
今のところ、ほぼ毎日、更新しています。
息子の病気を代わってやることはできませんが、私にできることもあるはず。
息子に対しては、大丈夫！という気持ちで見守ることと、食事面でのサポートでしょうか。

膠原病は、自己免疫反応により組織に炎症が起こり、多臓器が障害される疾患の総称です。
気付くまでに時間がかかり、その間に病状が深刻化することもあります。
上記ブログが、発症に早く気付けるための情報、治療に関する情報、再燃の予防法などを広く共有でき、また安心して気持ちのシェアリングができる場になれたら…。
私も、自分にできることを少しずつ。